На конференции Ассоциации детских неврологов в области миологии «НЕОМИО» в Москве было представлено консолидированное мнение медицинских специалистов, которые занимаются лечением детей с редким генетическим заболеванием — спинальной мышечной атрофией, в отношении применения воспроизведенного препарата нусинерсен российского производства.
Документ создан по итогам проведенного весной 2025 года экспертного совета и опубликован в научном издании «Неврологический журнал имени Л.О. Бадаляна» «НМИЦ здоровья детей Минздрава России».
В разработке Консенсуса в отношении особенностей внедрения препарата нусинерсен российского производства в клиническую практику приняли участие 14 экспертов — врачей-специалистов в области лечения детей со СМА из разных регионов страны.
В числе вопросов, по которым было принято консолидированное решение, были сроки формирования заключения об эффективности терапии, частота оценки двигательной активности, позволяющая лечащему врачу сделать вывод об эффекте от терапии, а также о течении самого заболевания и тактике дальнейшего лечения.
Врачи отмечают, что в вопросе помощи детям со СМА самое главное — как можно раньше начать терапию. При этом заключение об эффективности терапии СМА нусинерсеном, в том числе и воспроизведенным, должно осуществляться не ранее чем через 12 месяцев от первого введения препарата.
Оценка динамики двигательной активности пациента со СМА должна проводиться перед каждым введением нусинерсена с видеофиксацией и использованием шкал оценки двигательной активности.
Как следует из практики врачей, нежелательные реакции, которые могут развиться на фоне применения воспроизведенного препарата нусинерсен, в большинстве случаев не являются следствием индивидуальной непереносимости препарата и не требуют обязательной смены терапии, как это было и раньше, при лечении оригинальным препаратом нусинерсен.
Появление и внедрение в практику врачей российского препарата нусинерсена поначалу вызвало беспокойство в пациентском сообществе. Специалисты отмечают, что причиной была недостаточная информированность пациентов о новых разработках российских ученых — в России реклама рецептурных препаратов законодательно запрещена, — а также особенностях регистрации лекарственных препаратов.
На сегодняшний день российский нусинерсен успешно внедрен в клиническую практику лечения пациентов со СМА: препарат получают уже более 560 пациентов с разными типами СМА и тяжестью заболевания, большинство из них — дети.
Источник: ПГ
